技術概要
CRISPR-Casなどのゲノム編集技術を用いて、特定の遺伝子を改変し疾患を治療する医療分野。遺伝性疾患や血液疾患などで臨床応用が進みつつある。
生活変化(★基準)
どの層の生活が変わるか:
遺伝性疾患患者、難治性疾患患者何が具体的に変わるか:
原因遺伝子そのものを修正する治療選択肢が生まれる可能性。従来は対症療法中心だった疾患で根本治療が期待される。変化の時期感:
一部疾患で承認・実装が始まりつつあるが、広範普及は段階的生活距離の暫定評価理由:
対象は限定的だが、該当者への影響は極めて大きい
固まった成果(事実)
実証済み:
一部血液疾患などで有効性確認商用化:
限定的承認例が出始めている大手参入:
製薬企業・バイオ企業が臨床開発を推進政策・規制状況:
遺伝子治療枠組みの中で審査
残課題
技術的課題:
オフターゲット効果、長期安全性、体内送達技術コスト:
治療費が極めて高額になりやすい法規制:
生殖細胞系編集の扱いなど倫理的議論社会受容性:
「遺伝子を改変する」ことへの心理的抵抗
観測ポイント
何が起きたら進展と判断するか:
適応疾患拡大、長期安全データ確立、価格低下★が上がる条件:
一般的な医療選択肢として保険適用拡大逆に停滞サイン:
重大副作用報告、倫理問題による規制強化