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CRISPR治療
医療 ★★ 5〜15年

詳細

技術概要

CRISPR-Casなどのゲノム編集技術を用いて、特定の遺伝子を改変し疾患を治療する医療分野。遺伝性疾患や血液疾患などで臨床応用が進みつつある。


生活変化(★基準)

  • どの層の生活が変わるか:
    遺伝性疾患患者、難治性疾患患者

  • 何が具体的に変わるか:
    原因遺伝子そのものを修正する治療選択肢が生まれる可能性。従来は対症療法中心だった疾患で根本治療が期待される。

  • 変化の時期感:
    一部疾患で承認・実装が始まりつつあるが、広範普及は段階的

  • 生活距離の暫定評価理由:
    対象は限定的だが、該当者への影響は極めて大きい


固まった成果(事実)

  • 実証済み:
    一部血液疾患などで有効性確認

  • 商用化:
    限定的承認例が出始めている

  • 大手参入:
    製薬企業・バイオ企業が臨床開発を推進

  • 政策・規制状況:
    遺伝子治療枠組みの中で審査


残課題

  • 技術的課題:
    オフターゲット効果、長期安全性、体内送達技術

  • コスト:
    治療費が極めて高額になりやすい

  • 法規制:
    生殖細胞系編集の扱いなど倫理的議論

  • 社会受容性:
    「遺伝子を改変する」ことへの心理的抵抗


観測ポイント

  • 何が起きたら進展と判断するか:
    適応疾患拡大、長期安全データ確立、価格低下

  • ★が上がる条件:
    一般的な医療選択肢として保険適用拡大

  • 逆に停滞サイン:
    重大副作用報告、倫理問題による規制強化